99久久国语露脸精品国产不卡国际新药快速引进创新实践:HRNB患儿接受上海首例特殊进口药物用药

2025-06-09 19:57:50    来源: 新华网

  中新网上海6月9日电(记者 陈静)神经母细胞瘤(NB)是儿童最常见的一种颅外恶性实体肿瘤,复发率高且复发后5年总体生存率较低。

  记者9日获悉,在国家药品监督管理局和上海市药品监督管理局的支持下,一名3岁高危神经母细胞瘤(HRNB)患儿刚完成了上海首例通过特殊进口通道获批的依氟鸟氨酸(DFMO)用药。

  当天,国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心方面接受采访时表示,这一突破性治疗为国内高危神经母细胞瘤患者带来了新的希望,也为国际新药的快速引进提供了可借鉴的创新路径。

  据悉,高危神经母细胞瘤(HRNB)患者即使经过多模式治疗,复发率仍高达41%,且复发后5年总体生存率仅为20%左右,临床亟需更有效的治疗手段。2023年12月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准DFMO用于HRNB的维持治疗。这是全球首个也是目前唯一获批用于神经母细胞瘤的口服维持疗法,通过抑制肿瘤细胞生长所需的关键酶(ODC),从而“饿死”肿瘤细胞,以显著降低复发风险。

  2024年3月,年仅2岁的婷婷(化名)在上海儿童医学中心被确诊为高危神经母细胞瘤,经过14个月的化疗、手术、自体造血干细胞移植、放疗和免疫治疗,病情完全缓解。然而,面对疾病的高复发风险,婷婷的父母始终忧心忡忡。得知DFMO在美国获批后,他们迫切希望该药能尽快被引入国内。

  在上海市药监局和上海市卫健委的指导下,医院依据《临床急需药品临时进口工作方案》,启动DFMO紧急进口申报。药物于今年5月获批并完成通关运输,最终顺利抵达医院。医院肿瘤一病区主任高怡瑾教授表示:“DFMO的引入为高危神经母细胞瘤患儿提供了国际前沿的治疗选择。未来,我们将继续扩大国际新药的引进范围,为更多罕见病和难治性疾病患者打破‘用药难’的困境。”(完)

  详细剖析两个企业补税案例,也能一定程度上消除上述担忧。枝江酒业之所以被要求补缴8500万元消费税,直接原因是审计部门发现问题,税务部门据此执行。99久久国语露脸精品国产不卡  坚持因地制宜、科学抗旱,河库灌区及时开闸放水,增加流量,采取疏通渠道、维修涵闸等措施,做到远送多浇、有水可浇;引黄灌区根据抗旱需水情况,及时开闸放水,争取多引黄河水;平原灌区发挥机电井作用,采取有效措施保障机井通电,并组织投入各类排灌机械179.4万台,努力增加抗旱播种面积。丘陵岗区利用坑、塘、堰、坝等小型水利工程组织抗旱播种。夏播以来,全省累计抗旱浇水7977.3万亩次,播种进度与常年相当。  6月21日,中央纪委国家监委发布消息,自然资源部原党组成员,中国地质调查局原党组书记、局长钟自然被开除党籍,涉嫌受贿、故意泄露国家秘密犯罪问题移送检察机关依法审查起诉。

[责任编辑: 王昕冉 ]
营业执照注册号:91650102766838851Y
互联网新闻信息服务许可证:65120170001
增值电信业务许可证:新B2-20050008 新公网安备 65010202000013号
信息网络传播视听节目许可证:3108311 新ICP备11000096号
举报热线:0991-3532125 涉未成年人举报电话:0991-3532125
Copyright :copyright: www.ts.cn All Rights Reserved 天山网 版权所有