日韩亚洲第一页国际新药快速引进创新实践：HRNB患儿接受上海首例特殊进口药物用药
2025-06-09 20:20:35 来源： 新华网
中新网上海6月9日电(记者 陈静)神经母细胞瘤(NB)是儿童最常见的一种颅外恶性实体肿瘤，复发率高且复发后5年总体生存率较低。
记者9日获悉，在国家药品监督管理局和上海市药品监督管理局的支持下，一名3岁高危神经母细胞瘤(HRNB)患儿刚完成了上海首例通过特殊进口通道获批的依氟鸟氨酸(DFMO)用药。
当天，国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心方面接受采访时表示，这一突破性治疗为国内高危神经母细胞瘤患者带来了新的希望，也为国际新药的快速引进提供了可借鉴的创新路径。
据悉，高危神经母细胞瘤(HRNB)患者即使经过多模式治疗，复发率仍高达41%，且复发后5年总体生存率仅为20%左右，临床亟需更有效的治疗手段。2023年12月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准DFMO用于HRNB的维持治疗。这是全球首个也是目前唯一获批用于神经母细胞瘤的口服维持疗法，通过抑制肿瘤细胞生长所需的关键酶(ODC)，从而“饿死”肿瘤细胞，以显著降低复发风险。
2024年3月，年仅2岁的婷婷(化名)在上海儿童医学中心被确诊为高危神经母细胞瘤，经过14个月的化疗、手术、自体造血干细胞移植、放疗和免疫治疗，病情完全缓解。然而，面对疾病的高复发风险，婷婷的父母始终忧心忡忡。得知DFMO在美国获批后，他们迫切希望该药能尽快被引入国内。
在上海市药监局和上海市卫健委的指导下，医院依据《临床急需药品临时进口工作方案》，启动DFMO紧急进口申报。药物于今年5月获批并完成通关运输，最终顺利抵达医院。医院肿瘤一病区主任高怡瑾教授表示：“DFMO的引入为高危神经母细胞瘤患儿提供了国际前沿的治疗选择。未来，我们将继续扩大国际新药的引进范围，为更多罕见病和难治性疾病患者打破‘用药难’的困境。”(完)
陈政高于1970年担任辽宁省海城县革委会政工组办事员；1978年任大连海运学院团委书记；1982年任辽宁省大连团市委常委、学校部部长；1985年任辽宁省大连市长海县副县长；1988年任辽宁省大连市西岗区委常委、副区长（主持工作）；1993年任辽宁省大连市副市长；1997年任辽宁省省长助理；1998年任辽宁省副省长；2003年任辽宁省沈阳市委副书记、市长；2008年任辽宁省委副书记、省长。 张先生认为，网球明星的出现与整个网球运动以及网球经济的发展是相互促进的，并形成正向反馈。他说，明星越多，示范效应就越强，就会更加刺激网球运动的发展，网球经济热度也会越高。而打网球的人多了，就会涌现出更多的网球明星。 李鹏新严重违反党的政治纪律、组织纪律、廉洁纪律和生活纪律，构成严重职务违法并涉嫌受贿犯罪，且在党的十八大后不收敛、不收手，性质严重，影响恶劣，应予严肃处理。依据《中国共产党纪律处分条例》《中华人民共和国监察法》《中华人民共和国公职人员政务处分法》等有关规定，经中央纪委常委会会议研究并报中共中央批准，决定给予李鹏新开除党籍处分；由国家监委给予其开除公职处分；收缴其违纪违法所得；将其涉嫌犯罪问题移送检察机关依法审查起诉，所涉财物一并移送。
